Emmaus Life Sciences, Inc. (a
"empresa", ou "Emmaus"), uma empresa biofarmacêutica
dedicada principalmente à descoberta, desenvolvimento e comercialização de
terapias e tratamentos inovadores para doenças raras e órfãs, anunciou hoje que
os resultados preliminares de primeira linha do seu ensaio clínico de fase 3,
que avalia a segurança e a eficácia de seu tratamento para a anemia falciforme
e talassemia falciforme tipo beta-0, cumpriram as metas primárias e secundárias
do ensaio clínico.
O ensaio clínico
multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de
grupos paralelos teve a participação de 230 pacientes adultos e pediátricos,
esses com no mínimo cinco anos de idade, em 31 lugares dos EUA. Os dados
primários finais de primeira linha com base em uma análise inicial revelaram
uma redução estatisticamente significativa de 25 por cento da frequência média
de crises de anemia falciforme (p = 0,008) durante um período de 48 semanas. Os
dados secundários finais de primeira linha com base em uma análise inicial
também mostraram uma redução estatisticamente significativa de 33 por cento da
frequência média de internações (p = 0,018) durante um período de 48 semanas.
Tanto os pacientes adultos com os pediátricos que receberam tratamento
demonstraram melhora. Além disso, a terapia demonstrou um perfil de segurança
bem tolerado.
"Estamos muito
satisfeitos com a força dos nossos dados de fase 3 relacionados aos resultados
primários e secundários. Temos a intenção de enviar um requerimento para um
medicamento novo à FDA em meados de 2014 a fim de obter a aprovação de
comercialização deste tratamento para pacientes com anemia falciforme",
disse o Dr. Yutaka Niihara, médico com mestrado em
saúde pública, fundador e CEO da Emmaus Life Sciences. "Eu particularmente
quero agradecer aos pacientes e centros médicos, cuja participação viabilizou
este ensaio clínico e o apoio de nossos investidores que nos ajudaram a atingir
este marco significativo".
A pesquisa da empresa sobre
doença falciforme e talassemia falciforme tipo beta-0 foi iniciada pelo Dr.
Niihara no Los Angeles Biomedical Research Institute do Harbor-UCLA Medical
Center. A terapia tem a designação de medicamento órfão nos EUA e na Europa,
sendo também designada de medicamento de aprovação por via rápida pela FDA.
Outros resultados do ensaio clínico serão divulgados quando disponíveis e
provavelmente serão apresentados em um encontro científico ainda este ano.
Sobre a anemia
falciforme
A anemia falciforme é uma
doença hereditária do sangue, a qual faz com que os glóbulos vermelhos se
tornem oxidados, formando células com formato rígido e falciforme que obstruem
os pequenos vasos sanguíneos. A doença provoca crises debilitantes de dor e
danos aos órgãos que podem levar à morte prematura. A anemia falciforme afeta
cerca de 100.000 pessoas nos Estados Unidos e estima-se que 80.000 pessoas na
União Europeia e 20 milhões de pessoas no mundo inteiro a tenham. A doença
ocorre principalmente entre aqueles cujos antepassados são de regiões como a
África Subsaariana, América do Sul, Caribe, América Central, Oriente Médio,
Índia e Mediterrâneo.
Sobre a concepção do
ensaio clínico
Os resultados primários do
ensaio clínico multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado
por placebo e de grupos paralelos mediram o número de ocorrências protocolares
de crises de anemia falciforme que ocorreram da semana 0 à semana 48. Os
resultados secundários incluíram a medição do número de crises de anemia falciforme
durante 24 semanas; o número de internações devido à dor por anemia falciforme
da semana 24 à semana 48; o número de consultas em unidades de emergência/
ambientes médicos devido à dor por anemia falciforme da semana 24 à semana 48;
mudança de linha de base (semana 0) para contagem de hemoglobina, hematócrito e
reticulócitos da semana 24 à semana 48; todos os eventos adversos que ocorreram
entre a linha de base (semana 0) e a conclusão do ensaio clínico; parâmetros
laboratoriais e dos sinais vitais, com hemograma completo (CBC) e contagem de
reticulócitos realizados na triagem, na linha de base e nas semanas 4, 8, 12,
16, 20, 24, 32, 40, 48 e 53.
O ensaio clínico teve a
participação de 230 pacientes, sendo a idade mínima cinco anos, que foram
diagnosticados com anemia falciforme ou talassemia falciforme tipo beta-0 e que
tiveram pelo menos dois episódios documentados da crise falciforme no período
de 12 meses a contar da consulta de triagem. Se o paciente estava sendo tratado
com um agente antifalciforme no período de três meses a contar da consulta de
triagem, a terapia tinha que ser ininterrupta por pelo menos três meses com a
intenção de continuar durante o decorrer do ensaio clínico.
Sobre a Emmaus Life
Sciences
A Emmaus se dedica à descoberta,
desenvolvimento e comercialização de inovações e terapias para doenças raras.
Declarações
prospectivas
Este comunicado à imprensa
contém declarações prospectivas na forma como esse termo é definido no Private
Securities Litigation Reform Act de 1995 sobre pesquisa, desenvolvimento e
potencial de comercialização de produtos farmacêuticos. Tais declarações prospectivas
são baseadas nas expectativas atuais e envolvem riscos e incertezas inerentes,
incluindo fatores que podem atrasar, desviar ou alterar qualquer dessas
declarações, podendo fazer com que os resultados reais difiram materialmente
das expectativas atuais. Riscos e incertezas adicionais estão descritos nos
relatórios realizados pela Emmaus Life Sciences, Inc. junto à U.S. Securities
and Exchange Commission, incluindo o seu relatório anual no Formulário 10-K
para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2012 e relatórios trimestrais no
Formulário 10-Q para os períodos encerrados em 31 de março de 2013, 30 de junho
de 2013 e 30 de setembro de 2013. A Emmaus está fornecendo estas informações a
partir da data deste comunicado à imprensa e não assume nenhuma obrigação de
atualizar quaisquer declarações prospectivas em consequência de novas
informações, eventos futuros ou outros motivos.
